De uma forma geral, o sistema imunitário dos mamíferos, não produz anticorpos contra peptideos ou proteínas intrínsecas. Existe um sistema de tolerância imunitária.
Num estudo realizado in vivo, com ratos transgénicos, estes princípios foram desafiados.
O processo consistiu na imunização com TTR Y78F (substituição de uma fenilalanina por uma tirosina), de ratos transgénicos portadores da mutação TTR V30M, com idades selecionadas de forma a estarem presentes depósitos não fibrilhares ou depósitos de TTR estabelecidos.
A proteína TTR Y78F tem a capacidade de alterar a sua conformação, expondo então uma região, que funciona como antigénio, é detetada por um anticorpo monoclonal, altamente específico para material amiloidogénico, ativando-o. Aumenta a produção deste anticorpo, passando o organismo a ter capacidade para degradar o material amiloidogénico, por ação de fagócitos.
Os resultados obtidos neste estudo permitiram concluir que, a imunização com TTR Y78F reduziu drasticamente a deposição de amilóide e degradou os depósitos de amilóide estabelecidos em ratos transgénicos, com PAF, através da activação de fagócitos.
Não se observou qualquer alteração fisiológica nefasta para o organismo, apenas as consequentes à presença de TTR anormal e depósitos de amilóide.
Dada esta técnica não ter apresentado qualquer efeito nocivo para os ratos, a sua aplicação em humanos, pode estar para breve.
Esta terapêutica beneficiará especialmente, aqueles que apresentam uma acentuada deposição de substância amilóide nos tecidos e terá a enorme vantagem de poder ser utilizada em doentes portadores da doença, numa fase assintomática, recorrendo a um processo semelhante à vacinação.
Os doentes já transplantados não beneficiarão desta terapêutica, visto estarem obrigados a realizar terapia imunossupressora.
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